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1. QU'EST CE QUE CE MEDICAMENT ?
Qu'est-ce qu’Orfadin et dans quels cas est-il utilisé
La substance active d’Orfadin est la nitisinone. Ce médicament est utilisé pour traiter une maladie rare appelée tyrosinémie héréditaire de type 1 chez les adultes, les adolescents et les enfants (quel que soit l’âge).
Dans cette maladie, votre organisme ne peut pas entièrement dégrader la tyrosine, qui est un acide aminé (les acides aminés forment nos protéines), entraînant la formation de substances nocives. Ces substances s’accumulent dans votre organisme. Orfadin bloque la dégradation de la tyrosine et les substances nocives ne sont plus formées.
Vous devez suivre un régime alimentaire spécial lorsque vous prenez ce médicament parce que la tyrosine reste dans l’organisme. Ce régime spécial est basé sur de faibles teneurs en tyrosine et phénylalanine (un autre acide aminé).
2. QUELLES SONT LES INFORMATIONS A CONNAITRE
N’utilisez jamais Orfadin :
si vous êtes allergique à la nitisinone ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
N’allaitez pas lorsque vous prenez ce médicament ; voir la rubrique « Grossesse et allaitement ».
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin ou pharmacien avant de prendre Orfadin.
Un ophtalmologiste contrôlera vos yeux avant l’instauration de votre traitement par la nitisinone, puis régulièrement pendant le traitement. Si vous avez les yeux rouges ou toute autre affection des yeux, contactez immédiatement votre médecin pour un examen oculaire. Des problèmes oculaires pourraient indiquer que le régime alimentaire n’est pas suffisamment bien contrôlé (voir la rubrique 4).
Durant le traitement, des prises de sang seront faites afin que votre médecin puisse vérifier si le traitement est adapté, et s’assurer qu’il n’y a pas d’effet indésirable éventuel provoquant des troubles sanguins.
Votre foie sera contrôlé à intervalles réguliers car cette maladie affecte le foie.
Votre médecin doit réaliser un suivi tous les 6 mois. Si vous ressentez des effets indésirables, des intervalles plus courts sont recommandés.
Autres médicaments et Orfadin
Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.
Orfadin pourrait interférer avec les effets d’autres médicaments, tels que :
les médicaments utilisés pour traiter l’épilepsie (phénytoïne, par exemple) ;
les médicaments contre les caillots sanguins (warfarine, par exemple).
Ce médicament avec des aliments
Si vous commencez le traitement au cours d'un repas, il est recommandé de continuer à le prendre de la même façon pendant toute la durée du traitement.
Grossesse et allaitement
La sécurité d’emploi de ce médicament n’a pas été étudiée chez la femme enceinte et la femme allaitante.
Veuillez contacter votre médecin si vous planifiez une grossesse. Si vous êtes enceinte, vous devrez en informer immédiatement votre médecin.
N’allaitez pas lorsque vous prenez ce médicament ; voir la rubrique « Ne prenez jamais Orfadin ».
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Ce médicament a une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Cependant, si vous ressentez des effets indésirables affectant votre vision, vous ne devez pas conduire ou utiliser des machines jusqu’à ce que votre vision soit revenue à la normale (voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels ? »).
3. COMMENT UTILISER CE MEDICAMENT
Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.
Le traitement avec ce médicament doit être initié et surveillé sous la responsabilité d’un médecin expérimenté dans le traitement de la maladie (tyrosinémie héréditaire de type 1).
La dose quotidienne totale recommandée est de 1 mg/kg de poids corporel administré par voie orale. Votre médecin ajustera la dose individuellement.
Il est recommandé d’administrer la dose une fois par jour. Toutefois, les données concernant les patients ayant un poids corporel < 20 kg étant limitées, il est recommandé de fractionner la dose quotidienne totale en deux administrations par jour chez cette population de patients.
Si vous avez du mal à avaler les gélules, vous pouvez ouvrir la gélule et mélanger la poudre dans une petite quantité d’eau ou d’aliments juste avant de la prendre.
Si vous avez utilisé plus d’Orfadin que vous n’auriez dû
Si vous avez utilisé plus de médicament que vous n’auriez dû, contactez votre médecin ou pharmacien le plus rapidement possible.
Si vous oubliez de prendre Orfadin
Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.
Si vous oubliez de prendre une dose, contactez votre médecin ou votre pharmacien.
Si vous arrêtez de prendre Orfadin
Si vous avez l’impression que le médicament ne produit pas l’effet escompté, parlez-en à votre médecin. Ne changez pas de dose et n’interrompez pas le traitement sans lui en avoir parlé.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’information à votre médecin, à votre pharmacien ou à votre infirmier/ère.
4. QUELS SONT LES EFFETS INDESIRABLES DE CE MEDICAMENT
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Si vous remarquez des effets indésirables quelconques affectant les yeux, contactez immédiatement votre médecin pour réaliser un examen oculaire. Un traitement par nitisinone conduit à des taux élevés de tyrosine dans le sang, qui peuvent provoquer des symptômes oculaires.
Les effets indésirables oculaires fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) provoqués par des taux élevés de tyrosine sont :
l’inflammation de l’œil (conjonctivite), l’opacité et l’inflammation de la cornée (kératite), la sensibilité à la lumière (photophobie) et des douleurs oculaires. L’inflammation de la paupière (blépharite) est un effet indésirable peu fréquent (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 100).
Autres effets indésirables fréquents
Diminution du nombre de plaquettes sanguines (thrombocytopénie) et de globules blancs (leucopénie), diminution de certains globules blancs (granulocytopénie).
Autres effets indésirables peu fréquents
Augmentation du nombre de globules blancs (leucocytose),
Démangeaisons (prurit), inflammation cutanée (dermatite exfoliatrice), éruption cutanée.
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou à votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. COMMENT CONSERVER CE MEDICAMENT ?
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et sur la boîte après « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
A conserver au réfrigérateur (entre 2°C et 8° C).
Le produit peut être stocké pendant une seule période de 2 mois (pour les gélules de 2 mg) ou de 3 mois (pour les gélules de 5 mg, 10 mg et 20 mg) à une température ne dépassant pas 25° C ; après ce délai, il doit être jeté.
N’oubliez pas de noter la date à laquelle vous avez sorti le médicament du réfrigérateur sur le flacon.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
6. CONTENU DE L'EMBALLAGE ET AUTRES INFORMATIONS
Que contient Orfadin
La substance active est la nitisinone.
* Orfadin 2 mg : Chaque gélule contient 2 mg de nitisinone.
* Orfadin 5 mg : Chaque gélule contient 5 mg de nitisinone.
* Orfadin 10 mg : Chaque gélule contient 10 mg de nitisinone.
* Orfadin 20 mg : Chaque gélule contient 20 mg de nitisinone.
Autres composants :
- Contenu de la gélule : amidon prégélatinisé (maïs).
- Enveloppe de la gélule :
Encre d’impression : oxyde de fer (E 172) gommes laques propylèneglycol
solution d’ammoniaque
Comment se présente Orfadin et contenu de l’emballage extérieur
* Les gélules sont de couleur blanche opaque, portant la mention « NTBC » et le dosage, soit « 2 mg », « 5 mg », « 10 mg » ou « 20 mg » à l’encre noire. La gélule renferme une poudre blanche à blanc cassé.
* Les gélules sont conditionnées dans des flacons en plastique munis de fermetures inviolables. Chaque flacon contient 60 gélules.
Laboratoire titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché
SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM INTERNATIONAL (SUEDE)
