2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Pombiliti

Vous ne devez jamais recevoir Pombiliti

- Si vous avez déjà présenté des réactions d’hypersensibilité mettant en jeu le pronostic vital :

*à la cipaglucosidase alfa

*au miglustat

*à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

- Si une perfusion précédente a dû être arrêtée et n’a pas pu être reprise en raison de réactions d’hypersensibilité mettant en jeu le pronostic vital que vous avez présentées.

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/infirmière avant d’utiliser Pombiliti.

Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/infirmière si ces situations s’appliquent ou, selon vous, pourraient s’appliquer à vous ou si vous avez déjà présenté de telles réactions avec un autre traitement enzymatique substitutif (TES) :

- des réactions allergiques, notamment une anaphylaxie (une réaction allergique grave) – voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels » ci-dessous pour connaître les symptômes des réactions mettant en jeu le pronostic vital.

- une réaction associée à la perfusion pendant que vous recevez le médicament ou dans les quelques heures qui suivent – voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels ? » ci-dessous pour connaître les symptômes des réactions mettant en jeu le pronostic vital.

Informez votre médecin si vous avez des antécédents de maladie cardiaque ou pulmonaire. Ces maladies peuvent s’aggraver pendant ou immédiatement après votre perfusion de Pombiliti. Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier(ère) si vous présentez un essoufflement, de la toux, un rythme cardiaque rapide ou irrégulier, ou tout autre effet de ces maladies.

Informez également votre médecin si vous présentez un gonflement des jambes ou un gonflement généralisé du corps, une éruption cutanée sévère, ou voyez une urine mousseuse lorsque vous urinez.

Votre médecin décidera s’il convient d’arrêter votre perfusion de Pombiliti et vous donnera un traitement médical approprié. Votre médecin décidera également si vous pouvez continuer à recevoir Pombiliti.

Médicaments avant le traitement

Votre médecin pourra vous prescrire d’autres médicaments avant de recevoir Pombiliti. Ces médicaments comprennent :

- des antihistaminiques et des corticoïdes pour prévenir ou aider à réduire les réactions liées à la perfusion ;

- des antipyrétiques pour réduire la fièvre.

Enfants et adolescents

Ce médicament ne doit pas être administré aux patients âgés de moins de 18 ans. En effet, les effets de Pombiliti en association avec le miglustat ne sont pas connus dans cette tranche d’âge.

Autres médicaments et Pombiliti

Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament. Cela inclut les médicaments obtenus sans ordonnance, notamment les médicaments à base de plantes.

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.

Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation de Pombiliti en association avec le miglustat pendant la grossesse.

- Vous ne devez pas recevoir Pombiliti et / ou prendre miglustat 65 mg gélules si vous êtes enceinte.

N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour l’enfant à naître.

- Pombiliti en association avec le miglustat ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent.

Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.

Contraception et fertilité

Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes contraceptives fiables pendant et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Vous pourriez ressentir des vertiges, une somnolence ou avoir une tension artérielle faible (hypotension) après avoir reçu Pombiliti ou des médicaments avant le traitement. Si cela se produit, ne conduisez pas et n’utilisez pas d’outils ou de machines.

Pombiliti contient du sodium

Ce médicament contient 10,5 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon.

Cela équivaut à 0,52 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte.

4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Étant donné que Pombiliti est utilisé avec le miglustat, des effets indésirables peuvent être causés par l’un ou l’autre de ces médicaments. Les effets indésirables ont été principalement observés pendant que les patients recevaient la perfusion de Pombiliti (réactions liées à la perfusion) ou peu de temps après. Vous devez informer immédiatement votre médecin si vous présentez une réaction associée à la perfusion ou une réaction allergique. Certaines de ces réactions peuvent devenir graves et menacer le pronostic vital. Votre médecin pourra vous administrer des médicaments avant votre perfusion pour la prévention de ces réactions.

Réactions liées à la perfusion

La plupart des réactions liées à la perfusion sont légères ou modérées. Les symptômes des réactions liées à la perfusion peuvent comprendre des difficultés à respirer, des ballonnements, de la fièvre, des frissons, des sensations vertigineuses, une rougeur de la peau, des démangeaisons de la peau et des éruptions cutanées (rashes).

Réactions allergiques

Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que des éruptions cutanées à tout endroit du corps, un gonflement des yeux, des difficultés respiratoires prolongées, de la toux, un gonflement des lèvres, de la langue ou de la gorge, des démangeaisons cutanées et de l’urticaire.

Très fréquent (peut affecter plus de 1 personne sur 10)

- Maux de tête

Fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10)

- Toux

- Rougeur soudaine du visage, du cou ou de la partie supérieure du thorax

- Douleur dans la poitrine

- Éruption cutanée (rash), démangeaisons

- Augmentation de la tension artérielle

- Sudation

- Ballonnements

- Gaz ou flatulences

- Selles molles, liquides

- Vomissements

- Nausées

- Fièvre ou frissons

- Urticaire

- Gonflement ou douleur dans la zone du corps où l’aiguille a été insérée

- Crampes musculaires, douleurs musculaires, faiblesse musculaire

- Tremblements involontaires d’une ou de plusieurs parties du corps

- Transpiration accrue

- Douleurs

- Altération du goût

- Sensation de fatigue permanente ou somnolence

- Essoufflement

Peu fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 100)

- Respiration difficile et provocation d’une toux, son sifflant (respiration sifflante) à l’expiration et essoufflement (asthme)

- Réactions allergiques

- Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes

- Gonflement de la peau

- Indigestion

- Maux de ventre

- Sensation constante de fatigue

- Mal de gorge ou irritation de la gorge

- Contractions douloureuses et anormales de la gorge

- Irritation de la bouche

- Douleur dans la bouche ou gêne à l’arrière de la bouche

- Douleurs au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton

- Perte de force et d’énergie, sensation de faiblesse

- Sensation de malaise, sensation globale de lenteur

- Sensation de brûlure

- Égratignures ou lésions cutanées

- Variations de la température corporelle

- Diminution d’un type de globules blancs observée dans les analyses

- Sensation de somnolence

- Sensation d’étourdissement

- Douleurs articulaires

- Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes

- Fatigue musculaire

- Augmentation de la rigidité musculaire

- Manque d’équilibre ou de maintien de l’équilibre

- Tension artérielle basse

- Sensation de quasi-évanouissement

- Douleur d’un côté ou des deux côtés de la tête, douleur pulsatile, aura, douleur oculaire, sensibilité à la lumière (migraine)

- Altération de la couleur de la peau

Déclaration des effets indésirables

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

6. Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Pombiliti

La substance active est la cipaglucosidase alfa. Un flacon contient 105 mg de cipaglucosidase alfa.

Après reconstitution, la solution contenue dans le flacon contient 15 mg de cipaglucosidase alfa par ml. La concentration finale recommandée de cipaglucosidase alfa après dilution dans la poche intraveineuse varie de 0,5 mg/ml à 4 mg/ml.

Les autres composants sont :

- Citrate de sodium dihydraté (E331)

- Acide citrique monohydraté (E330)

- Mannitol (E421)

- Polysorbate 80 (E433)

Comment se présente Pombiliti et contenu de l’emballage extérieur

Pombiliti est une poudre blanche à légèrement jaune. Après reconstitution, elle apparaît comme une solution limpide à opalescente, incolore à légèrement jaune, exempte de particules étrangères, pratiquement exempte de particules, sous forme de particules blanches à translucides. La solution reconstituée doit être encore diluée dans une poche pour perfusion intraveineuse.

Pombiliti est une poudre pour solution à diluer pour perfusion en flacon.

Boîtes de 1 flacon, 10 flacons ou 25 flacons

Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.