1. QU'EST CE QUE CE MEDICAMENT ?

Orfadin contient une substance active appelée nitisinone.

Orfadin est utilisé pour traiter :

- une maladie rare appelée tyrosinémie héréditaire de type 1 chez les adultes, les adolescents et les enfants (quel que soit l’âge) ;

- une maladie rare appelée alcaptonurie (AKU) chez les adultes.

Dans ces maladies, votre organisme ne peut pas entièrement dégrader la tyrosine, qui est un acide aminé (les acides aminés forment nos protéines), entraînant la formation de substances nocives. Ces substances s’accumulent dans votre organisme. Orfadin bloque la dégradation de la tyrosine et les substances nocives ne sont plus formées.

Pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1, vous devez suivre un régime alimentaire spécial lorsque vous prenez ce médicament parce que la tyrosine reste dans l’organisme. Ce régime spécial est basé sur de faibles teneurs en tyrosine et phénylalanine (un autre acide aminé).

Pour le traitement de l’alcaptonurie, votre médecin pourra vous conseiller de suivre un régime particulier.

3. COMMENT UTILISER CE MEDICAMENT

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin.

Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.

Respectez bien les consignes indiquées ci -dessous pour la préparation et l’administration de la dose afin d’être sûr d’administrer la dose correcte.

Pour la tyrosinémie héréditaire de type 1, le traitement avec ce médicament doit être initié et surveillé sous la responsabilité d’un médecin expérimenté dans le traitement de la maladie.

Pour la tyrosinémie héréditaire de type 1, la dose quotidienne totale recommandée est de 1 mg/kg de poids corporel administré par voie orale. Votre médecin ajustera la dose individuellement.

Il est recommandé d’administrer la dose une fois par jour. Toutefois, les données concernant les patients ayant un poids corporel inférieur à 20 kg étant limitées, il est recommandé de fractionner la dose quotidienne totale en deux administrations par jour chez cette population de patients.

Pour l’alcaptonurie, la dose recommandée est de 10 mg une fois par jour. La suspension buvable est prise avec une seringue pour administration orale directement dans la bouche, sans dilution.

Orfadin ne doit pas être injecté. Ne fixez pas d’aiguille à la seringue.

Comment préparer la dose à administrer

La dose que votre médecin vous prescrit doit être donnée en mL de suspension et non en mg. Ceci car la seringue pour administration orale qui est utilisée pour prélever la dose correcte du flacon est graduée en mL. Si votre prescription est en mg, contactez votre pharmacien ou votre médecin.

La boîte contient un flacon de médicament muni d’un capuchon, d’un adaptateur de flacon et de trois seringues pour administration orale (1 mL, 3 mL et 5 mL). Utilisez toujours l’une des seringues fournies pour prendre le médicament.

• La seringue de 1 mL (la seringue la plus petite) est graduée de 0,1 mL à 1 mL avec des graduations secondaires de 0,01 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de moins de ou jusqu’à 1 mL.

• La seringue de 3 mL (la seringue de taille moyenne), est graduée de 1 mL à 3 mL avec des graduations secondaires de 0,1 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de plus de 1 mL et jusqu’à 3 mL.

• La seringue de 5 mL (la seringue pour administration orale la plus grande), est graduée de 1 à 5 mL avec des graduations secondaires de 0,2 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de plus de 3 mL.

Il est important que vous utilisiez la bonne seringue pour prendre le médicament. Votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère vous conseillera sur la seringue à utiliser selon la dose prescrite.

Comment préparer un flacon neuf de médicament pour la première utilisation :

Avant de prendre la première dose, secouez le flacon vigoureusement car des particules s’agglutinent en bas du flacon en cas de conservation à long terme. Suivez les instructions ci-dessous :

* 1. Sortir le flacon du réfrigérateur. Noter la date de sortie du réfrigérateur sur l’étiquette du flacon. <

* 2. Secouer vigoureusement le flacon pendant au moins 20 secondes jusqu’à dispersion complète de l’agglomérat solide en bas du flacon (figure A).

* 3. Retirer le bouchon à vis de sécurité enfant en le poussant fermement vers le bas et en le tournant dans le sens inverse des aiguilles d’une montre (figure B).

* 4. Placer le flacon ouvert en position verticale sur une table. Enfoncer fermement l’adaptateur en plastique sur le goulot du flacon aussi loin que possible (figure C) et refermer le flacon avec le bouchon à vis de sécurité enfant.

Pour les administrations suivantes, voir les instructions ci-dessous, dans « Comment préparer une dose de médicament ».

Comment préparer une dose de médicament

* 1. Secouer vigoureusement le flacon pendant au moins 5 secondes (figure D).

* 2. Immédiatement après, ouvrir le flacon en retirant le bouchon à vis de sécurité enfant.

* 3. Pousser à fond le piston dans la seringue pour administration orale.

* 4. Conserver le flacon en position verticale et insérer la seringue dans le trou de l’adaptateur, en haut du flacon (figure E).

* 5. Retourner avec précaution le flacon à l’envers en laissant la seringue en place (Figure F).

* 6. Afin de prélever la dose prescrite (mL), tirer doucement le piston vers le bas jusqu’à ce que le bord supérieur de l’anneau noir soit exactement au niveau de la ligne indiquant la dose (Figure F). Si des bulles d’air sont présentes dans la seringue remplie, repousser le piston vers le haut jusqu’à ce que les bulles soient chassées. Tirer ensuite à nouveau le piston vers le bas jusqu’à ce que le bord supérieur de l’anneau noir soit exactement au niveau de la ligne indiquant la dose.

* 7. Remettre le flacon à l’endroit. Retirer la seringue en la faisant tourner légèrement pour la sortir du flacon.

* 8. La dose doit être administrée dans la bouche immédiatement (sans dilution) pour éviter une agglutination dans la seringue. La seringue pour administration orale doit être vidée lentement pour permettre d’avaler ; un jet rapide du médicament peut provoquer un étouffement.

* 9. Replacer le bouchon à vis de sécurité enfant tout de suite après utilisation. L’adaptateur du flacon ne doit pas être retiré.

* 10. Le flacon peut être conservé à température ambiante (à une température ne dépassant pas 25 °C).

Nettoyage :

Nettoyer immédiatement la seringue pour administration orale à l’eau. Séparer le corps et le piston, et rincer les deux à l’eau. Retirer l’excès d’eau et laisser la seringue sécher telle quelle avant de la remonter pour une prochaine utilisation.

Si vous avez pris plus d’Orfadin que vous n’auriez dû

Si vous avez pris plus de médicament que vous n’auriez dû, contactez votre médecin ou pharmacien le plus rapidement possible.

Si vous oubliez de prendre Orfadin

Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.

Si vous oubliez de prendre une dose, contactez votre médecin ou votre pharmacien.

Si vous arrêtez de prendre Orfadin

Si vous avez l’impression que le médicament ne produit pas l’effet escompté, parlez-en à votre médecin. Ne changez pas de dose et n’interrompez pas le traitement sans lui en avoir parlé.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’information à votre médecin, à votre pharmacien ou à votre infirmier/ère.

5. COMMENT CONSERVER CE MEDICAMENT ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et sur la boîte après « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

A conserver au réfrigérateur (entre 2°C et 8° C).

Conserver le flacon en position verticale.

Après première ouverture, le produit peut être conservé pendant une seule période de 2 mois à une température ne dépassant pas 25° C ; passé ce délai, il doit être jeté.

N’oubliez pas de noter la date à laquelle vous avez sorti le médicament du réfrigérateur sur le flacon.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.