2. Quelles sont les informations à connaître avant que votre enfant reçoive Zolgensma

N’utilisez JAMAIS Zolgensma

- si votre enfant est allergique à l’onasemnogene abeparvovec ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Le médecin de votre enfant vérifiera la présence d’anticorps avant le traitement afin de déterminer si ce médicament convient à votre enfant.

Troubles hépatiques

Si votre enfant a eu dans le passé des troubles du foie, parlez-en à son médecin ou à son infirmier/ère avant qu’il reçoive ce médicament. Ce médicament peut entraîner une augmentation des enzymes (protéines présentes dans le corps) produites par le foie ou une atteinte du foie. Les signes possibles à surveiller après l’administration de ce médicament à votre enfant comprennent des vomissements, une jaunisse (jaunissement de la peau ou du blanc des yeux) ou une diminution de la vivacité (voir rubrique 4 pour plus d’informations).

Une analyse de sang sera réalisée pour contrôler le fonctionnement du foie de votre enfant avant le traitement par Zolgensma. Des analyses de sang seront également effectuées à intervalles réguliers pendant au moins trois mois après le traitement pour détecter des augmentations des enzymes hépatiques.

Infection

Une infection (par exemple, rhume, grippe ou bronchiolite) avant ou après le traitement par Zolgensma pourrait entraîner des complications plus graves. Vous devez surveiller les signes d’une infection tels qu’une toux, une respiration sifflante, des éternuements, un écoulement nasal, un mal de gorge ou une fièvre. Informez immédiatement le médecin de votre enfant si vous remarquez que votre enfant présente l’un de ces symptômes.

Analyses de sang régulières

Ce médicament peut provoquer une diminution du taux de plaquettes (thrombopénie). Vous devrez surveiller les signes possibles d’un taux faible de plaquettes après que votre enfant aura reçu Zolgensma, tels que des ecchymoses (bleus) ou des saignements anormaux (voir rubrique 4 pour plus d’informations).

Zolgensma peut provoquer une augmentation du taux d’une protéine cardiaque appeléetroponine I, ce qui peut indiquer une atteinte cardiaque. Vous devrez surveiller les signes possibles de problèmes cardiaques après que votre enfant aura reçu ce médicament, tels qu’une coloration gris pâle ou bleue de la peau, des difficultés pour respirer, un gonflement des bras et des jambes ou du ventre (voir rubrique 4 pour plus d’informations).

Avant le traitement par Zolgensma, une analyse de sang sera réalisée pour contrôler le nombre de cellules sanguines (notamment les globules rouges et les plaquettes), ainsi que le taux de troponine I dans l’organisme. Des analyses de sang seront également réalisées pour contrôler le taux de créatinine, qui est un marqueur du fonctionnement des reins. Des analyses de sang seront également effectuées à intervalles réguliers durant une certaine durée après le traitement pour détecter des modifications des taux de plaquettes et de troponine I.

Coagulation anormale du sang dans les petits vaisseaux sanguins (microangiopathie thrombotique)

Des cas de microangiopathie thrombotique ont été rapportés chez des patients environ une semaine après le traitement par Zolgensma. La microangiopathie thrombotique s’accompagne d’une diminution des globules rouges et des cellules impliquées dans la formation de caillots (plaquettes). Ces caillots sanguins pourraient affecter les reins de votre enfant. Le médecin pourra vérifier le sang de votre enfant (taux de plaquettes) et sa pression artérielle. Les signes possibles que vous devez surveiller chez votre enfant après l’administration de Zolgensma sont des ecchymoses (bleus) apparaissant facilement, des convulsions (crises d’épilepsie) ou une diminution de la production d’urine (voir rubrique 4 pour plus d’informations). Consultez un médecin en urgence si votre enfant développe l’un de ces signes.

Don de sang, d’organes, de tissus ou de cellules

Après avoir été traité par Zolgensma, votre enfant ne pourra pas faire don de sang, d'organes, de tissus ou de cellules. En effet, Zolgensma est un médicament de thérapie génique.

Autres médicaments et Zolgensma

Informez le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant si votre enfant prend, a récemment pris ou pourrait prendre tout autre médicament.

Prednisolone

Votre enfant recevra également un traitement par corticoïde tel que la prednisolone pendant environ 2 mois ou plus(voir également rubrique 3) dans le cadre du traitement par Zolgensma. Le traitement par corticoïde aidera à gérer une augmentation des enzymes hépatiques qui pourrait survenir chez votre enfant après l’administration de Zolgensma.

Vaccinations

Les corticoïdes pouvant affaiblir le système immunitaire (de défense) de votre enfant, son médecin pourra décider de différer certaines vaccinations pendant le traitement par un corticoïde. Pour toutes questions, adressez-vous au médecin ou à l’infirmier/ère de votre enfant.

Zolgensma contient du sodium

Ce médicament contient 4,6 mg de sodium par mL, ce qui équivaut à 0,23 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS de 2 g de sodium par adulte. Chaque flacon de 5,5mL contient 25,3 mg de sodium et chaque flacon de 8,3mL contient 38,2 mg de sodium.

Informations supplémentaires pour les parents/aidants

SMA de forme avancée

Zolgensma peut sauver les neurones moteurs vivants, mais ne sauve pas ceux qui sont morts. Les enfants présentant des symptômes moins sévères de la SMA (tels qu’absence de réflexes ou diminution du tonus musculaire) peuvent avoir suffisamment de neurones moteurs vivants pour bénéficier de manière significative du traitement par Zolgensma. Zolgensma peut ne pas être aussi efficace chez les enfants qui présentent une faiblesse musculaire sévère ou une paralysie, des problèmes respiratoires ou qui ne sont pas capables d’avaler, ou chez les enfants présentant une malformation sévère (telle qu’une malformation cardiaque), y compris chez les patients atteints de SMA de type 0, car l’amélioration pourrait être limitée après le traitement par Zolgensma. Le médecin de votre enfant déterminera si votre enfant doit recevoir ce médicament.

Soins d’hygiène

La substance active contenue dans Zolgensma peut être excrétée temporairement dans les déchets corporels de l’enfant : c’est ce que l’on appelle « l’excrétion ». Les parents et les aidants doivent pratiquer une hygiène des mains correcte pendant une durée allant jusqu’à un mois après l’administration de Zolgensma à l’enfant. Vous devez porter des gants de protection lors du contact direct avec les liquides ou déchets corporels de l’enfant et vous laver ensuite soigneusement les mains au savon et à l’eau du robinet tiède ou les nettoyer avec un produit aseptisant hydro-alcoolique. Des doubles sacs doivent être utilisés pour jeter les couches sales et les autres déchets. Les couches jetables peuvent toujours être jetées avec les ordures ménagères.

Vous devrez continuer à suivre ces instructions pendant au moins un mois après le traitement de l’enfant par Zolgensma. Pour toutes questions, adressez-vous au médecin ou à l’infirmier/ère de l’enfant.

4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Consultez un médecin en urgence si votre enfant présente l’un des effets indésirables graves :

Fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :

- ecchymoses ou saignements durant plus longtemps que d’habitude après une blessure – cela peut être des signes d’un taux faible de plaquettes ;

- peau de couleur gris pâle ou bleue, difficultés respiratoires (par exemple, respiration rapide, essoufflement), gonflement des bras et des jambes ou du ventre – cela peut être des signes d’un possible problème cardiaque.

Fréquence indéterminée (fréquence ne pouvant être estimée d’après les données disponibles)

- vomissements, jaunisse (jaunissement de la peau ou du blanc des yeux) ou diminution de la vivacité – ces signes peuvent correspondre à une atteinte du foie.

- ecchymoses (bleus) qui apparaissent facilement, convulsions (crises d’épilepsie), diminution de la production d’urine – ces signes peuvent correspondre à une microangiopathie thrombotique.

Informez le médecin ou l’infirmier/ère de votre enfant si votre enfant présente d’autres effets indésirables. Ceux-ci peuvent être notamment :

Très fréquents (peuvent affecter plus d’1 patient sur 10) :

- augmentations des enzymes hépatiques montrées par les analyses de sang.

Fréquents (peuvent affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :

- vomissements ;

- fièvre.

Déclaration des effets secondaires

Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à son médecin ou son infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

6. Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Zolgensma

- La substance active est l’onasemnogene abeparvovec. Chaque flacon contient de l’onasemnogene abeparvovec à une concentration nominale de 2 x 1013 génomes du vecteur/mL.

- Les autres composants sont : trométhamine, chlorure de magnésium, chlorure de sodium, poloxamère 188, acide chlorhydrique (pour l’ajustement du pH) et eau pour préparations injectables.

Comment se présente Zolgensma et contenu de l’emballage extérieur

Zolgensma est une solution pour perfusion limpide à légèrement opaque incolore à blanchâtre.

Zolgensma peut être présenté en flacons contenant un volume de remplissage nominal de 5,5 mL ou de 8,3 mL. Chaque flacon est à usage unique.

Chaque boîte contiendra 2 à 14 flacons.