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France et UE 
XENPOZYME 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Code ATC : A16AB25
Commercialisé au Sénégal et dans l'UE
1. Qu’est-ce que Xenpozyme et dans quels cas est-il utilisé
Qu’est-ce que Xenpozyme
Xenpozyme contient une enzyme appelée olipudase alfa.
Dans quel cas Xenpozyme est-il utilisé
Xenpozyme est utilisé pour traiter une maladie héréditaire appelée Déficit en Sphingomyélinase Acide (Acid sphingomyelinase deficiency, ASMD). Il est utilisé chez les enfants et les adultes atteints d’ASMD de types A/B ou B pour traiter les signes et les symptômes de l’ASMD qui ne sont pas liés au cerveau.
Comment agit Xenpozyme
Les patients atteints d’ASMD ont un déficit de la version fonctionnelle de l’enzyme sphingomyelinase acide. Cela entraîne l’accumulation d’une substance appelée la sphingomyéline, qui endommage des organes tels que la rate, le foie, le cœur, les poumons et le sang. L’olipudase alfa agit de la même manière que l’enzyme naturelle, et la remplace donc, en réduisant ainsi l’accumulation de sphingomyéline dans les organes et traitant les signes et les symptômes.
2. Quelles sont les informations à connaître avant que Xenpozyme ne vous soit administré
Xenpozyme ne doit pas vous être administré
- Si vous avez présenté des réactions allergiques (anaphylactiques) à l’olipudase alfa (voir rubrique « Avertissements et précautions » ci-dessous) ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6) mettant en jeu le pronostic vital.
Avertissements et précautions
Vous pourriez présenter des effets indésirables appelés réactions associées à la perfusion (RAP) qui pourraient être causés par la perfusion (goutte-à-goutte) du médicament. Ils peuvent survenir pendant que vous recevez Xenpozyme ou dans les 24 heures après la perfusion.
Ils peuvent comprendre des réactions allergiques (voir rubrique 4) et des symptômes tels que des maux de tête, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), de la fièvre, des nausées, des vomissements et des démangeaisons cutanées.
---> Si vous pensez que vous présentez une RAP, parlez-en immédiatement à votre médecin.
Si vous présentez une réaction allergique sévère pendant votre perfusion, votre médecin arrêtera votre perfusion et vous fournira un traitement médical approprié. Votre médecin jugera des risques et des bénéfices liés à l’administration de doses supplémentaires de Xenpozyme.
Si vous présentez une RAP légère ou modérée, votre médecin ou votre infirmier/ère peut arrêter temporairement la perfusion, diminuer le débit de perfusion et/ou réduire la dose.
Votre médecin pourra également vous prescrire (ou vous avoir prescrit) d’autres médicaments pour prévenir ou contrôler les réactions allergiques.
Votre médecin prescrira des tests sanguins pour vérifier le fonctionnement de votre foie (en mesurant les taux de vos enzymes hépatiques) avant de commencer le traitement, puis à intervalles réguliers à mesure que les doses sont ajustées (voir rubrique 3).
Autres médicaments et Xenpozyme
Informez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou si vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin ou votre infirmier/ère avant d’utiliser ce médicament.
Il n’existe aucune expérience concernant l’utilisation de Xenpozyme chez la femme enceinte. Xenpozyme peut être dangereux pour les enfants à naître quand il est administré à une femme enceinte. Xenpozyme ne doit être utilisé pendant la grossesse qu’en cas de nécessité absolue. Les femmes en capacité d’être enceinte doivent utiliser un moyen de contraception pendant le traitement avec Xenpozyme.
On ne sait pas si Xenpozyme passe dans le lait maternel. Informez votre médecin si vous allaitez ou que vous prévoyez d’allaiter. Votre médecin vous aidera ainsi à décider soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre le traitement avec Xenpozyme, en prenant en compte le bénéfice de l’allaitement pour le bébé au regard du bénéfice de Xenpozyme pour la mère.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Xenpozyme peut avoir une influence mineure sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines parce que vous pourriez présenter une pression artérielle basse (ce qui peut entraîner une perte de connaissance).
Xenpozyme contient du sodium
Ce médicament contient 3,02 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon.
Cela équivaut à 0,15 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte ou un adolescent et ≤ 0,38% de l’apport alimentaire quotidien maximal acceptable en sodium pour les enfants âgés de moins de 16 ans.
3. Comment Xenpozyme est-il administré
Xenpozyme vous sera administré au goutte-à-goutte (perfusion) sous la supervision d’un professionnel de santé expérimenté dans le traitement de l’ASMD ou d’autres maladies métaboliques.
La dose que vous recevrez est calculée à partir de votre poids corporel et vous sera administrée toutes les deux semaines.
Le traitement commence à une faible dose de médicament, qui est progressivement augmentée.
La perfusion dure généralement environ 3 à 4 heures, mais peut être plus courte ou plus longue selon l’avis de votre médecin, et peut être plus courte au cours de la période pendant laquelle votre dose est augmentée.
Patients adultes
La dose initiale recommandée de Xenpozyme est de 0,1 mg pour chaque kg de poids corporel. Cette dose est augmentée de manière planifiée lors de chaque dose suivante, jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 14 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis de votre médecin.
Enfants
La dose initiale recommandée de Xenpozyme est de 0,03 mg pour chaque kg de poids corporel. Les doses suivantes doivent être augmentées de manière planifiée jusqu’à atteindre la dose recommandée de 3 mg pour chaque kg de poids corporel toutes les 2 semaines. Il faut généralement jusqu’à 16 semaines pour atteindre la dose recommandée, mais cela peut être plus long selon l’avis de votre médecin.
Perfusion à domicile
Votre médecin peut envisager une perfusion de Xenpozyme à domicile si vous recevez une posologie stable et tolérez bien vos perfusions. La décision de passer à la perfusion à domicile doit être prise après évaluation et recommandation de votre médecin. Si vous présentez un effet indésirable pendant une perfusion de Xenpozyme, la personne vous administrant la perfusion à domicile peut arrêter la perfusion et commencer un traitement médical approprié.
Mode d’emploi pour une utilisation correcte
Xenpozyme est administré en perfusion intraveineuse (au goutte-à-goutte dans une veine). Il est fourni sous forme de poudre qui sera mélangée à de l’eau stérile pour préparations injectables avant d’être administrée.
Si vous avez reçu plus de Xenpozyme que vous n’auriez dû
Informez immédiatement votre médecin si vous suspectez un changement par rapport à votre perfusion habituelle. Puisque Xenpozyme sera administré par un professionnel de santé, un surdosage est peu probable.
Si vous manquez une perfusion de Xenpozyme
Il est important que vous receviez votre perfusion toutes les 2 semaines. Une perfusion sera considérée comme manquée si elle n’a pas été administrée dans les 3 jours suivant la perfusion prévue. En fonction du nombre de doses manquées, votre médecin devra peut-être reprendre les perfusions à une dose inférieure.
Si vous avez manqué une perfusion ou si vous n’êtes pas en mesure de vous rendre à un rendez-vous programmé, veuillez contacter immédiatement votre médecin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Des Réactions Associées à la Perfusion (RAP) ont été observées chez certains patients pendant qu’ils recevaient le médicament ou dans les 24 heures suivant la perfusion.
Les effets indésirables les plus graves peuvent comprendre des réactions allergiques sévères soudaines, des éruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire), une éruption cutanée (rash), une augmentation des enzymes du foie et des battements du cœur irréguliers.
Vous devez informer immédiatement votre médecin si vous présentez une RAP ou une réaction allergique.
Si vous présentez une réaction à la perfusion, vous pourriez recevoir des médicaments supplémentaires pour traiter ou aider à prévenir de futures réactions. Si la réaction à la perfusion est sévère, votre médecin peut arrêter la perfusion de Xenpozyme et commencer à vous administrer un traitement médical approprié.
Très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10) :
- Maux de tête
- Fièvre – augmentation de la température corporelle
- Eruptions cutanées en relief et qui démangent (urticaire)
- Nausée
- Vomissement
- Douleurs abdominales (ventre)
- Douleurs musculaires
- Démangeaisons cutanées
- Augmentation des marqueurs sanguins de l’inflammation
Fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10) :
- Eruption cutanée (différents types de rash parfois accompagnés de démangeaisons)
- Douleur dans la partie haute du ventre
- Fatigue
- Résultats anormaux pour les marqueurs sanguins de la fonction du foie
- Diarrhée
- Rougeur de la peau
- Douleurs articulaires
- Douleurs dorsales
- Frissons
- Difficultés à respirer
- Gêne abdominale
- Douleurs osseuses
- Douleur
- Pression artérielle basse
- Battements du cœur forts qui peut être rapides ou irréguliers
- Accélération du rythme cardiaque
- Douleur du foie
- Réactions allergiques sévères
- Impression d’avoir très chaud
- Irritation de la gorge et du larynx
- Sensation de gorge serrée et gonflement de la gorge
- Respiration sifflante
- Lésions de la peau (telles que des lésions solides surélevées ou des lésions planes rouges)
- Gonflement rapide sous la peau dans des zones telles que le visage, la gorge, les bras et les jambes, qui peut engager le pronostic vital si le gonflement de la gorge bloque la circulation de l’air.
- Yeux rouges, parfois avec démangeaisons
- Gêne au niveau de l’œil
- Faiblesse
- Résultats anormaux des tests sanguins de l’inflammation
- Réactions au site de perfusion telles que douleur, démangeaisons, ou gonflement
Déclaration des effets indésirables
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère.
Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Xenpozyme
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas Xenpozyme après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et sur la boîte. La date de péremption fait référence au dernier jour du mois.
À conserver au réfrigérateur entre 2 °C et 8 °C.
Après dilution, l’utilisation immédiate est recommandée.
Si elle n’est pas utilisée immédiatement, la solution reconstituée peut être conservée pendant une durée maximale de 24 heures entre 2 °C et 8 °C ou jusqu’à 12 heures à température ambiante (jusqu’à 25°C).
Après dilution, la solution peut être conservée pendant une durée maximale de 24 heures à une température comprise entre 2 et 8 °C, et suivi d’une durée de 12 heures (durée de perfusion comprise) à température ambiante.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre médecin ou votre infirmier/ère d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Xenpozyme
La substance active est l’olipudase alfa. Chaque flacon contient 20 mg d’olipudase alfa.
Les autres composants sont :
- L-méthionine
- Phosphate de sodium dibasique, heptahydraté
- Phosphate de sodium monobasique, monohydraté
- Saccharose
Voir la rubrique 2 Xenpozyme contient du sodium
Comment se présente Xenpozyme et contenu de l’emballage extérieur
Xenpozyme est une poudre pour solution à diluer pour perfusion en flacon (20 mg/flacon).
La poudre est une poudre lyophilisée de couleur blanc à blanc cassé.
Après mélange avec de l’eau stérile pour préparations injectables, il s’agit d’une solution limpide, et incolore. La solution doit être diluée avant la perfusion.
Laboratoire titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché
GENZYME EUROPE (PAYS BAS)
