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UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion
Code ATC : En cours
Commercialisé au Sénégal et dans l'UE
1. Qu’est-ce qu’Upstaza et dans quels cas est-il utilisé
Qu’est-ce qu’Upstaza
Upstaza est un médicament de thérapie génique qui contient la substance active éladocagène exuparvovec.
Dans quels cas Upstaza est-il utilisé
Upstaza est utilisé dans le traitement des patients âgés de 18 mois et plus, présentant un déficit de la protéine appelée décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (amino acid decarboxylase, AADC).
Cette protéine est essentielle à la fabrication de certaines substances dont le système nerveux a besoin pour fonctionner correctement.
Le déficit en AADC est une maladie héréditaire causée par une mutation (changement) dans le gène qui contrôle la production d’AADC (également appelé gène dopa décarboxylase ou DDC). La maladie empêche le développement du système nerveux de l’enfant, ce qui entraine le non développement de nombreuses fonctionnalités de l’enfant, notamment le mouvement, l’alimentation, la respiration, la parole et la capacité mentale.
Comment Upstaza fonctionne
La substance active présente dans Upstaza, l’éladocagène exuparvovec, est un type de virus appelé virus adéno-associé qui a été modifié pour inclure une copie du gène DDC qui fonctionne correctement. Upstaza est administré par perfusion (au goutte-à-goutte) dans une région du cerveau appelé le putamen, où l’AADC est fabriquée. Le virus adéno-associé permet au gène DDC de passer dans les cellules du cerveau. Ainsi, Upstaza permet aux cellules de produire de l’AADC afin que le corps puisse ensuite fabriquer les substances dont le système nerveux a besoin.
Les virus adéno-associés utilisés pour administrer le gène ne provoquent pas la maladie chez l’homme.
2. Quelles sont les informations à connaître avant qu’Upstaza ne soit administré à vous ou votre enfant
Vous ou votre enfant ne recevrez pas Upstaza :
- si vous ou votre enfant êtes allergique à l’éladocagène exuparvovec ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés à la rubrique 6).
Avertissements et précautions
- Des mouvements saccadés incontrôlables légers à modérés (également appelés dyskinésie) ou des troubles du sommeil (insomnie) peuvent survenir ou s’aggraver un mois après le traitement par Upstaza et durer pendant plusieurs mois après le traitement. Votre médecin évaluera si un traitement est nécessaire pour contrôler ces symptômes.
- Le médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour détecter toute complication du traitement par Upstaza, telle que la fuite du liquide entourant le cerveau, une méningite ou une encéphalite.
- Au cours des jours suivant l’intervention, le médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour détecter toute complication secondaire à l’intervention, à la maladie et à l’anesthésie générale. Certains des symptômes de la maladie peuvent être amplifiés pendant cette période.
- Certains symptômes spécifiques du déficit en AADC pourraient persister après le traitement, des exemples de ces symptômes peuvent comprendre un effet sur l’humeur, la transpiration, et la température corporelle.
- Après le traitement, certains médicaments peuvent pénétrer dans vos fluides corporels ou dans les fluides corporels de votre enfant (par exemple les larmes, le sang, les sécrétions nasales et le liquide céphalorachidien) ; c’est ce qu’on appelle l’« excrétion ». Vous ou votre enfant et la personne qui s’occupe de lui/d’elle (en particulier si la personne est enceinte, si elle allaite ou si son système immunitaire est affaibli) doivent porter des gants et placer tous les pansements utilisés et autres déchets contenant des larmes et des sécrétions nasales dans des sacs scellés avant de les jeter. Vous devez suivre ces précautions pendant 14 jours.
---> Vous ou votre enfant ne devez pas faire de don de sang, d’organes, de tissus et de cellules pour la transplantation après le traitement par Upstaza. En effet, Upstaza est un produit de thérapie génique.
Enfants et adolescents
Upstaza n’a pas été étudié chez les enfants de moins de 18 mois. Une expérience limitée est disponible chez les enfant de plus de 12 ans.
Autres médicaments et Upstaza
Informez le médecin si vous ou votre enfant prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.
Vous ou votre enfant pouvez recevoir les vaccinations infantiles de routine comme d’habitude.
Grossesse, allaitement et fertilité
La fréquence des effets de ce médicament sur la grossesse et l’enfant à naître est indéterminée.
Upstaza n’a pas été étudié chez les femmes qui allaitent.
Il n’existe aucune information sur l’effet d’Upstaza sur la fertilité masculine ou féminine.
Upstaza contient du sodium et du potassium
Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement « sans sodium ».
Ce médicament contient moins de 1 mmol de potassium (39 mg) par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement « sans potassium ».
3. Comment Upstaza est administré à vous ou votre enfant
- Upstaza sera administré à vous ou votre enfant au bloc opératoire par des neurochirurgiens expérimentés en chirurgie du cerveau.
- Upstaza est administré sous anesthésie. Le neurochirurgien vous parlera de l’anesthésie et de la manière dont elle sera administrée.
- Avant d’administrer Upstaza, le neurochirurgien réalisera deux petits trous dans votre crâne ou dans le crâne de votre enfant, un de chaque côté.
- Upstaza sera ensuite perfusé par ces trous dans quatre sites de votre cerveau ou du cerveau de votre enfant, dans une zone appelée le putamen.
- Après la perfusion, les deux trous seront refermés, et vous ou votre enfant passerez un scanner du cerveau.
- Vous ou votre enfant devrez rester à l’hôpital ou à proximité de celui-ci pendant quelques jours pour surveiller votre rétablissement et vérifier les éventuels effets indésirables de l’intervention chirurgicale ou de l’anesthésie.
- Le médecin vous verra ou verra votre enfant en consultation à l’hôpital deux fois : une fois à
1 semaine environ après l’opération, puis à 3 semaines, afin de suivre le rétablissement et de vérifier les éventuels effets indésirables de l’intervention chirurgicale et du traitement.
Si vous ou votre enfant recevez plus d’Upstaza que vous ne devriez
Comme ce médicament est administré à vous ou à votre enfant par un médecin, il est peu probable que vous ou votre enfant en receviez trop. Si cela se produit, le médecin traitera les symptômes, si nécessaire.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations au médecin ou à l’infirmier/ère.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Les effets indésirables suivants peuvent survenir avec Upstaza :
Très fréquent (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)
- Dyskinésie (mouvements saccadés incontrôlables)
- Insomnies (difficultés à dormir), irritabilité
Fréquent (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)
- Augmentation de la production de salive
Les effets secondaires suivants peuvent se produire suite à l’intervention chirurgicale consistant à administrer d’Upstaza :
Très fréquent (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)
- Faible taux de globules rouges (anémie)
- Fuite du liquide entourant le cerveau (appelé liquide céphalorachidien) (les symptômes possibles comprennent maux de tête, nausées et vomissements, douleur ou raideur du cou, modification de l’audition, sensation de déséquilibre, étourdissements ou vertiges)
Les effets secondaires suivants peuvent survenir dans les 2 semaines suivant l’intervention pour administrer Upstaza, en raison des effets dus à l’anesthésie ou postérieurs à l’intervention :
Très fréquent (pouvant toucher plus d’1 personne sur 10)
- Saignement gastro-intestinal, diarrhée
- Fièvre, bruits respiratoires anormaux
- Pneumonie
- Faible taux de potassium sanguin
- Irritabilité
- Hypotension (faible tension artérielle)
Fréquent (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)
- Cyanose (décoloration bleuâtre de la peau causée par le manque d’oxygène dans le sang)
- Laryngomalacie (amollissement des tissus laryngés provoquant une respiration bruyante)
- Ulcération buccale
- Hypothermie (faible température corporelle)
- Gastro-entérite
- Dyskinésie (mouvements saccadés incontrôlables)
- Insuffisance respiratoire
- Escarres, érythème fessier, éruption cutanée
- Extraction dentaire
- Choc hypovolémique (forte baisse du débit cardiaque et de la pression artérielle liée à une diminution aiguë du volume sanguin)
Déclaration des effets secondaires
Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Upstaza
Les informations suivantes sont exclusivement destinées aux médecins.
Upstaza sera conservé à l’hôpital. Il doit être conservé et transporté congelé à ≤-65 °C. Il est décongelé avant utilisation et, une fois décongelé, doit être utilisé dans les 6 heures. Il ne doit pas être recongelé.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’emballage après « EXP ».
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Upstaza
• La substance active est l’éladocagène exuparvovec. Chaque 0,5 mL de solution contient 2,8 x 1011 génomes de vecteur d’élacadogène exuparvovec.
• Les autres composants sont le chlorure de potassium, le chlorure de sodium, le dihydrogénophosphate de potassium, l’hydrogénophosphate disodique, le poloxamère 188 et l’eau pour préparations injectables (voir rubrique 2 « Upstaza contient du sodium et du potassium »).
Aspect d’Upstaza et contenu de l’emballage extérieur
Upstaza est une solution pour perfusion limpide à légèrement opaque, incolore à blanchâtre, fournie dans un flacon en verre transparent.
Chaque emballage contient 1 flacon.
Laboratoire titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché
PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
